Kistik fibrozise yeni ilaç umut oldu

Türk Toraks Derneği, 8 Eylül Kistik Fibrozis Farkındalık Günü'nde hastalığın erken teşhisinin önemine ve tedavi yöntemlerine dikkat çekti.

CİDDİ BİR HASTALIK
Türk Toraks Derneği Merkez Yönetim Kurulu Genel Sekreteri Doç. Dr. Ezgi Demirdöğen, kistik fibrozisin genetik geçişli, yaşam boyu süren ve akciğerler başta olmak üzere birçok farklı sistemi etkileyebilen önemli ve ciddi bir hastalık olduğunu belirterek şöyle dedi: "Anne ve baba taşıyıcı olduğunda çocukta görülme ihtimali ortaya çıkar. Türkiye'de yaklaşık her 3 bin doğumdan birinde görülen bu hastalık, vücuttaki salgıların normalden daha yoğun ve yapışkan olmasına neden olur. Bu yoğun salgılar, özellikle akciğerlerde, pankreasta ve sindirim sisteminde birikerek organların işleyişini bozar." Doç. Dr. Demirdöğen, en sık rastlanan belirtileri ise şöyle sıraladı: "Geçmeyen öksürük, sık akciğer enfeksiyonları, büyüme geriliği, yağlı dışkılama ve kilo alamamadır."

TOPUK KANI TESTİ HAYATI ÖNEM TAŞIYOR
Doç. Dr. Demirdöğen, kistik fibrozisin erken tanı ve tedavi ile kontrol altına alınabilir bir hastalık olduğunu belirterek "Hastalık ile mücadelede en önemli adım, hastalığın doğumdan kısa süre sonra fark edilmesidir. Türkiye'de yenidoğan bebeklerden alınan topuk kanı taraması, kistik fibrozisi erken evrede belirleyebilme imkânı sağlar. Böylece erken dönemde başlanan uygun tedaviyle akciğer hasarı gibi organ tutulumları geciktirilebilir ve çocukların yaşam süresi ile kalitesi belirgin şekilde artırılabilir. Ailelerin bu testin yapılmasını talep etmeleri, farkındalığın artması açısından da kritik bir adımdır" dedi.

TEDAVİDE BÜYÜK GELİŞME
TÜRK Toraks Derneği Çocuk Göğüs Hastalıkları Çalışma Grubu Yürütme Kurulu Üyesi Dr. Öğretim Üyesi Gökçen Kartal Öztürk ise geçtiğimiz aylarda SGK kapsamına alınan bir ilacın umut veren bir gelişme olduğunu belirterek şöyle dedi: "Haziran 2025 itibariyle Türkiye'de önemli bir gelişme yaşandı. Kistik fibrozis hastalarının genetik olarak büyük bir kısmı için uygun olan bir modülatör ilaç, SGK tarafından geri ödeme kapsamına aldı. Bu karar, hem hastalar hem de sağlık çalışanları için büyük bir dönüm noktasıdır. Genetik bozukluğu hedef alan bu ilaçlar, solunum fonksiyonlarında iyileşme, enfeksiyon sıklığında azalma, kilo alımı ve genel sağlık durumunda belirgin düzelme sağlar."

SGK'NIN GERİ ÖDEME KAPSAMINDA
DR. Öğretim Üyesi Öztürk, modülatör tedavinin organların çalışmasına destek olduğunu ve tedavide yüksek bir başarı oranına sahip olduğunu belirterek, "Bu tedaviler, hastalığa neden olan genetik hasarı taşıyan bireylerde, 'Kistik Fibrozis Transmembran Regülatör' adlı proteinin çalışmasını iyileştirir. Böylece akciğerler ve sindirim sistemi gibi etkilenen organ ve sistemlerin düzgün bir şekilde çalışmasına olanak sağlar. Tedavi, özellikle belirli mutasyon tiplerine sahip bireylerde yüksek başarı göstermektedir" dedi. Modülatör tedavilerin geri ödeme kapsamına alınması ile birlikte, hastalıkla mücadelede yeni bir döneme girildiğini söyleyen Dr. Öğretim Üyesi Öztürk, "Bu gelişmenin, tüm kistik fibrozis hastası bireyler ve aileleri için umut ışığı olmasını diliyoruz. Başta bu sürece katkı sağlayan sağlık çalışanları, dernekler, hasta yakınları ve bakanlık yetkilileri olmak üzere herkese içten teşekkür ederiz. İlaç temininde yaşanan zorlukların da giderilmesi gerekir. Unutmayalım, erken tanı hayat kurtarır" diye konuştu.